再生障碍性贫血的治疗

     【治疗】

    （一）支持治疗

    1．保护措施  预防感染（注意饮食及环境卫生，SAA保护性隔离）；避免出血（防止外伤及剧烈活动）；杜绝接触各类危险因素（包括对骨髓有损伤作用和抑制血小板功能的药物）；酌情预防性给予抗真菌治疗；必要的心理护理。

    2．对症治疗

    （1）纠正贫血：通常认为血红蛋白低于60g／L且患者对贫血耐受较差时，可输血，但应防止输血过多。

    （2）控制出血：用促凝血药（止血药），如酚磺乙胺（止血敏）等。合并血浆纤溶酶活性增高者可用抗纤溶药，如氨基己酸（泌尿生殖系统出血患者禁用）。女性子宫出血可肌注丙酸睾酮。输浓缩血小板对血小板减少引起的严重出血有效。当任意供者的血小板输注无效时，改输HLA配型相配的血小板。凝血因子不足（如肝炎）时，应予纠正。

    （3）控制感染：感染性发热，应取可疑感染部位的分泌物或尿、大便、血液等作细菌培养和药敏试验。并用广谱抗生素治疗；待细菌培养和药敏试验有结果后再换用敏感窄谱的抗生素。长期广谱抗生素治疗可诱发真菌感染和肠道菌群失调，真菌感染可用两性霉素B等。

    （4）护肝治疗：AA常合并肝功能损害，应酌情选用护肝药物。

    （二）针对发病机制的治疗

    1．免疫抑制治疗

    （1）抗淋巴／胸腺细胞球蛋白（ALG／ATG）：主要用于SAA。马ALG 10～15mg／（kg·d）连用5天，兔ATG 3～5mg／（kg·d）连用5天；用药前需做过敏试验；用药过程中用糖皮质激素防治过敏反应；静脉滴注ATG不宜过快，每日剂量应维持点滴12～16小时；可与环孢素（CsA）组成强化免疫抑制方案。

    （2）环孢素：适用于全部AA。3～5mg／（kg·d）左右，疗程一般长于1年。使用时应个体化，应参照患者造血功能和T细胞免疫恢复情况、药物不良反应（如肝、肾功能损害、牙龈增生及消化道反应）、血药浓度等调整用药剂量和疗程。

    （3）其他：有学者使用CD3单克隆抗体、麦考酚吗乙酯（MMF）、环磷酰胺、甲泼尼龙等治疗SAA。

    2．促造血治疗

    （1）雄激素：适用于全部AA。常用四种：司坦唑醇（康力龙）2mg，每日三次；十一酸睾酮（安雄）40～80mg，每日三次；达那唑0.2g，每日三次；丙酸睾酮100mg／d肌注。疗程及剂量应视药物的作用效果和不良反应（如男性化、肝功能损害等）调整。

    （2）造血生长因子：适用于全部AA，特别是SAA。常用粒-单系集落刺激因子（GM-CSF）或粒系集落刺激因子（G-CSF），剂量为5μg／（kg·d）；红细胞生成素（EPO），常用50～100U／（kg·d）。一般在免疫抑制治疗SAA后使用，剂量可酌减，维持3个月以上为宜。

    3．造血干细胞移植  对40岁以下、无感染及其他并发症、有合适供体的SAA患者，可考虑造血干细胞移植。

    【AA的疗效标准】

    1．基本治愈  贫血和出血症状消失。血红蛋白男性达120g／L、女性达110g／L，白细胞达4×109／L，血小板达100×109／L，随访1年以上未复发。

    2．缓解  贫血和出血症状消失，血红蛋白男性达120g／L、女性达100g／L，白细胞达3.5×109／L左右，血小板也有一定程度增加，随访3个月病情稳定或继续进步。

    3．明显进步  贫血和出血症状明显好转，不输血，血红蛋白较治疗前1个月内常见值增长30g／L以上，并能维持3个月。判定以上三项疗效标准者，均应3个月内不输血。

    4．无效  经充分治疗后，症状、血常规未达明显进步。