Nat Commun：“盒子里的基因疗法”有何优势？

　　造血干细胞(HSC)基因治疗已为许多疾病提供了潜在的治疗方案，然而目前这种方法需要进行复杂的体外基因转移，且需要专门的基础设施，可用性也受到了限制，因而过程自动化将是提高造血干细胞基因治疗的可用性和标准化生产的解决措施。

　　近日，研究人员开发出了一种新型半自动化的细胞分离及培养设备，实现了基因修饰CD34+血细胞产品的台面生产，消除了治疗过程对数百万美元“洁净室”的需求，使基因疗法在贫困国家中实施成为了可能。相关结论发表在《Nature Communications》杂志上。

　　盒子里的基因疗法

　　这种新方法被称为“盒子里的基因疗法(gene therapy in a box)”，由福瑞德·哈金森癌症研究中心的科学家开发，他们对血液干细胞进行改良，改良后的细胞与在高度严格的“洁净室”里制造的产品不相上下，甚至还会更好，而且这种方法所需人员仅为原来的一半。该研究还指出，在两种不同的动物模型试验中，这些改良细胞能成功地重建血液系统，不过目前还未在人类身上进行测试。

　　这种便捷式装置为当前基因治疗最棘手的挑战提供了一个解决方案：如何让这些新兴的、高科技的疗法变得更容易接近，以及让全球都能负担得起，而不只是局限在少数专业的研究机构中。

　　该研究的主要作者，福瑞德·哈金森癌症研究中心的Jennifer Adair博士说，“我们要不就得考虑如何在全世界的诊所中配置数百万元的基础设施以及洁净室(但这不现实)，否则就得考虑如何对其进行简化，例如在把这些基础设施简化成一个”黑盒子“。我们的研究也首次证明了基因治疗可以在一个盒子里进行。”

　　成本低，有望在全球普及

　　基因疗法或细胞疗法涉及到基因工程修饰细胞，因此目前只能在负担得起技术费用以及具备训练有素的专业人员的研究机构中开展，Adair博士表示这样的机构目前全球只有十几个。

　　虽然美国目前并未批准使用基因疗法，但成千上万患有至少15至20种遗传性、感染性疾病或癌症的病人正在接受实验性治疗，且也给很多患者带来了希望。

　　Adair团队开发的半自动化“即时护理(point of care)”输送系统使原来治疗过程所需的500平方英尺减小到5平方英尺，操作人员从原来的5-10人减少到1-2人，本文资深作者之一、华盛顿大学细胞基因疗法研究者、肿瘤专家Hans-Peter Kiem表示。

　　Kiem说，“这是一场真正的变革，它将改变我们生产及提供细胞和基因疗法产品的方式，将对干细胞基因治疗和移植产生重大影响，并使免疫疗法用于治疗遗传性疾病、艾滋病和癌症成为可能。”

　　“盒子”本身的成本约为150000美元，购买一次可造福成千上万的患者，另外，针对特定疾病的试剂盒售价为26000美元。Adair指出，虽然这并不便宜，但已经降低了基因治疗的成本，因为它需要更少的基础设施和医护人员。即使撇开洁净室和其他基础设施的成本，新方法的费用也低于当前基于细胞的基因疗法，据Adair，目前基因疗法的费用大约在38000美元至55000美元。更重要的是，这比许多疾病的终生护理费用要少得多，以艾滋病为例，抗转录病毒药物终生治疗成本的费用誉为600000。

　　原文检索

　　《Semi-automated closed system manufacturing of lentivirus gene-modified haematopoietic stem cells for gene therapy》

　　(原标题：Nat Commun：科学家首次在盒子里完成基因疗法，解决了钱的问题)

　　(来源：生物探索 2016-10-24)