精准靶向药物pralsetinib用于治疗非小细胞肺癌的新药上市申请在中国香港获受理

       世界医疗网（上海）综合报道 基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，选择性RET抑制剂pralsetinib用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的新药上市申请已在中国香港获受理。

　　基石药业首席医学官杨建新博士表示：“继同类首创精准靶向药AYVAKIT®（avapritinib）于2021年12月在中国香港获批用于治疗携带PDGFRA D842V突变胃肠道间质瘤患者之后，我们很高兴又一款精准靶向药物pralsetinib成功递交非小细胞肺癌的新药上市申请。在全球ARROW临床研究中，pralsetinib在RET融合阳性NSCLC患者中显示出持久的临床获益和良好安全性结果。我们期待pralsetinib能够在中国香港早日获批上市，造福更多患者。”

　　此次pralsetinib在中国香港的新药上市申请获受理是基于一项全球I/II期ARROW临床研究。该研究旨在评估pralsetinib在RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。

　　2021年6月美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了ARROW研究中全球RET融合阳性NSCLC患者的试验结果。截至2020年11月6日的数据，在接受起始剂量400mg每日一次的疗效可评估的RET融合阳性NSCLC患者中，pralsetinib具有持久的临床获益。

　　-在68例未经系统性治疗的患者中，总体缓解率（ORR）为 79%（95% CI：68%、88%）。完全缓解率（CR）为6%，10%患者的靶病灶完全消失，74%的患者为部分缓解（PR）。中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（95% CI：9.0个月，未达到）。

　　-在126例既往接受过含铂化疗的患者中，ORR为 62%（95% CI：53%、70%）。CR率为4%，12%患者的靶病灶完全消失，58%的患者达到PR。中位DOR为 22.3个月（95% CI：15.1个月，未达到）。

　　-截至数据截止日期，共有471例不同瘤种患者入组，最常见的不良事件（AE）是中性粒细胞减少、天冬氨酸氨基转移酶升高、贫血、白细胞计数减少、丙氨酸氨基转移酶升高、高血压、便秘和乏力。

　　关于RET融合阳性非小细胞肺癌

　　近年来肺癌发病率在中国持续增长。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有82万新发肺癌病例数，约有 71万肺癌导致的死亡人数。在男性和女性癌症患者中，肺癌均为癌症相关死亡的主要原因。其中，非小细胞肺癌占肺癌的大多数。

　　在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1- 2%，常见于不吸烟的年轻人群。

　　关于Pralsetinib

　　Pralsetinib是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者。

　　美国食品药品监督管理局批准其以商品名为GAVRETO上市销售，三项适应症分别为：用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。这些适应症基于ORR 和 DOR 数据在加速审批途径下获得批准。针对这些适应症的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。

　　欧盟委员会（EC）已授予GAVRETO有条件上市许可，作为一种单一疗法，用于治疗未接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期NSCLC成人患者。

　　除上述，Pralsetinib在中国、美国、欧洲还未获批用于其他适应症。

　　Pralsetinib旨在选择性地和有效地靶向致癌性RET突变，包括可能导致治疗耐药的继发性RET突变。在临床前研究中，pralsetinib抑制RET的浓度低于其他药物相关激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。

　　Pralsetinib由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。基石药业与Blueprint Medicines公司达成了独家合作和许可协议，获得pralsetinib在大中华地区的独家开发和商业化权利。

　　Blueprint Medicines和罗氏正在全球（不包括大中华地区）共同开发GAVRETO，用于治疗RET突变的NSCLC、甲状腺癌和其他实体瘤患者。Blueprint Medicines和罗氏集团成员公司基因泰克正在美国共同商业化GAVRETO，罗氏拥有GAVRETO在美国以外（不包括大中华地区）的独家商业化权利。

　　关于基石药业

　　基石药业（香港联交所代码：2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了4款创新药的7项新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。

消息来源/美通社
执行主编/尹学兵
值班编辑/李   晓