GenKOre宣布与美国公司就体内基因编辑疗法进行合作

　　世界医疗网（上海）徐言报道  总部位于韩国、拥有超紧凑型CRISPR-Cas工具的生物科技公司GenKOre, Inc.宣布，该公司与一家总部位于美国的生物制药公司，达成了战略研究合作，将会一起开发体内基因编辑疗法。这项合作将会利用GenKOre自主研发的CRISPR-Cas平台TaRGET（基于RNA的紧凑型核酸酶/增强基因组编辑技术）。TaRGET平台与当前最广为流行的基因组编辑技术CRISPR-Cas9不同，能够利用单一的腺相关病毒(AAV)载体传送整个编辑模块。依托自有的TaRGET平台，GenKOre开发了不同模式的编辑工具，包括TaRGET-CUT、TaRGET-Adenine Base Editing（腺嘌呤碱基编辑，简称"ABE"）、TaRGET-AI（基因激活和抑制系统）、TaRGET-FREE（基因敲入）。

　　GenKOre首席执行官Yong-Sam Kim表示："此次合作展现了TaRGET平台在体内基因编辑疗法应用领域的优势和潜在效用。此次合作不仅将能提供机会，来证明TaRGET平台适用于体内疗法，我们也将借此把我们技术的使用范围，扩展到种类更为广泛的罕见病。此次合作的基础是我们的共同兴趣，即为罕见病病人打造具有变革性意义的疗法。"

　　根据合作协议条款规定，GenKOre最多将会收到3亿美元，包括前期费用、行使选择权的费用、在针对两个体内疾病靶标成功达到研发和商业化里程碑方面的里程碑付款。此外，GenKOre还将获得研究经费，并能根据最高达到产品净销售额的两位数比例，获得阶梯式提成费用。

　　神经退行性疾病研究最大的独立资助者之一雨水慈善基金会（Rainwater Charitable Foundation）今天宣布今年的雨水年度神经退行性疾病研究杰出创新奖和创新早期职业科学家奖的获得者。 今年的杰出创新奖将颁发给一个团队： Ionis的C.Frank Bennett博士； 加州大学圣地亚哥分校（UCSD）的Don W.Cleveland博士；华盛顿大学的Timothy M. Miller博士。德国神经退行性疾病中心（DZNE）的Susanne Wegmann博士将被授予创新早期职业科学家的雨水奖。 这些奖项将于2023年4月27日在法国里尔举行的2023年Eurotau会议期间颁发。

　　雨水奖计划（Rainwater Prize Program）表彰在与tau蛋白在大脑中积累相关的神经退行性疾病方面的新治疗方法的科学进展，并通过提高对神经退行性研究差距的认识，将新的研究人员引入tau蛋白病领域，并奖励可能导致创新、有效治疗的科学成果。

　　神经退行性疾病研究杰出创新雨水奖将由以下三位共同获奖：

　　工同研究员 Bennett、Cleveland 和Miller博士在过去20年中致力于推进反义技术治疗神经退行性疾病，包括ALS、亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默氏病和tau蛋白病。

　　Ionis的首席科学官 Bennett博士继续推进反义技术并扩展Ionis的药物发现平台。 过去30年来，他一直在研究反义寡核苷酸。他在近20年前开始研究反义技术在ALS和脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗中的潜力。第一种治疗SMA的药物nusinersen于2016年获得FDA批准，随后在全球50多个国家获得批准。他目前正在研究亨廷顿舞蹈症的治疗方法，该疗法正在后期临床试验中，并且他也正在领导其他神经疾病药物的发现和开发。

　　加州大学圣地亚哥分校细胞和分子医学的首席暨特聘教授 Cleveland博士发现、纯化并确定了tau蛋白的性质，tau蛋白是细胞内丝状沉积物的主要组成部分，定义了包括进行性核上性麻痹在内的许多神经退行性疾病。 他与Bennett和Miller一起开发了设计DNA药物，这些药物利用使人类神经系统中的基因沉默的技术，已历经七个不同临床试验的研究，旨在治疗ALS、亨廷顿舞蹈症、帕金森氏症和阿尔茨海默氏症。

　　Miller 博士是圣路易斯华盛顿大学医学院研究副主席兼神经学David Clayson教授，20多年来一直是帮助发现包括ALS和tao蛋白病在内的神经退行性疾病的有效疗法的领导者。2007年， Miller创建了一个ALS转化研究计划，并启动了有望成功的试验，以改善神经系统疾病患者的生活。使用与Cleveland和Bennett开发的SOD1 ASO的最新结果显示对减缓SOD1 ALS有显着影响。他的实验室领导了BIIB080/IONIS-MAPTRx 的早期开发，BIIB080/IONIS-MAPT Rx是一种降低tau mRNA和蛋白质的反义药物，可用于治疗tau蛋白病。

　　Cleveland博士说：“这个奖项是一种荣誉，我期待着利用这笔研究资金 来推动下一代的成果。雨水奖的奖金将有助于继续开发增长新神经元并长期抑制Tau蛋白的策略。”

　　创新早期职业科学家雨水奖：

　　DZNE研究组组长Wegmann博士正在研究tau蛋白在神经退行性疾病中的作用，方法是利用不同的实验模型和方法来发现tau在患病大脑中的正常功能和功能异常。她找到了一种方法，通过验证死后人类脑组织的生化、生物物理学和细胞学结果，掌握从试管到人类的艰难转化飞跃。她对解决难题的普遍兴趣驱使她获得工程学位，后来扩展到tau的生物物理学和脑病理学。 目前，Wegmann和她的团队专注于识别Tau的新相互作用，并确定tau相分离在阿尔茨海默病和tau蛋白病中的作用。

　　Wegmann博士说：“我感到非常荣幸！ 有了这笔奖金，我将进一步推动我对tau蛋白如何以不同方式发挥其毒性作用的研究，这些方式尚未被完全理解 。 我们还不了解这种蛋白质的实际功能，并将努力扩大我们对其基础生物学的了解，以帮助进行疾病研究。”

　　Cleveland、Bennett、 Miller和Wegmann博士被提名为雨水奖的杰出创新奖（40万美元）和早期职业奖（20万美元），这些奖项基于对神经退行性疾病研究做出重大贡献的已发表和同行评审的研究。他们的入选是基于研究质量和对tau蛋白病的适用性、领导力、指导和科学界的积极影响。

　　雨水慈善基金会的受托人Todd Rainwater说：“我对今年的雨水奖获奖者感到无比兴奋，向推进药物发现工作的科学家协作小组颁发杰出创新奖，是对团队科学重要性的认可。 Wegmann博士被选为今年早期职业奖，突显了在欧洲和全球发生的令人兴奋的科学发现。我知道我父亲会为这些科学家以及他们在该领域取得的重要进步而感到自豪。”

　　消息来源/美通社

　　执行主编/尹学兵

　　值班编辑/七   七

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