研究报告：四大创新试验设计可将药物上市概率提高10%-21%

        新浪医药新闻消息，10月16日，生物制药服务提供商精鼎医药（PAREXEL International Corporation）联合经济学人智库在中国发布了《创新势在必行：药物研发的未来》研究报告。该报告首次量化了关键创新对于药物开发的主要成功因素的积极影响。
四大创新试验引领研发
        报告显示，适应性试验、以患者为中心的试验、精准医学试验和真实世界数据试验四个创新领域对药物的临床试验进程、上市概率以及纳入处方集具有积极影响——使用这些创新可以将药物的上市概率提高10%-21%；在重要治疗领域（神经学、肿瘤学和罕见疾病）中，使用这些创新进行开发的药物更有可能达到上市标准，上市概率平均可提高16%，其中肿瘤学领域的药物开发受这些创新的影响最大，该领域中的药物上市概率提高了33%。
        近年来，药物开发正在变得越来越困难和昂贵，药物开发的失败率可高达90%，平均每个药物上市所要花费的时间约为12年。从2012年到2016年，药物研发成本已经翻了一番。
        为了探索在药物开发和市场准入方面最具前景的创新，精鼎医药和经济学人智库开展了一项历时五年(2012-2017)的研究项目，分析了创新对药物开发的主要成功因素的影响。该项目研究了四个主要市场——中国、美国、欧盟、日本的临床试验数据和其他资料。这些地理区域是许多药物开发商的主要目标。同时，通过跨学科专家小组讨论，该项目确定了四个对药物开发可持续性和有益改善具有最积极的影响的创新领域——适应性试验、以患者为中心的试验、精准医学实验、真实世界数据试验，并进行了定量研究。
国家权威政策指导助力
        报告指出，创新试验设计对于提升药物上市概率和临床试验效率具有很大的积极影响，并且正在逐渐地被监管机构所接受，尤其是在全球第二大制药市场中国，推动创新的力度和速度都在加大。2016年，原中国药品食品监督管理局（CFDA）发布《关于发布药物临床试验的生物统计学指导原则的通告》，对适应性试验设计进行了详细的阐述和指导。同年，国家“十三五“计划发布，精准医疗作为发展重点被纳入其中，上升为国家战略。真实世界数据也越来越多地被中国所接受——中国的疾病注册数据库和管理数据库数量自2008 年以来迅速增长。此外，2015年，原CFDA启用了中国医院药物警戒系统，这一系统涵盖 300 家医院的电子医疗记录以及医保索赔数据，用真实世界数据弥补了国家药品不良反应监测中心现有的被动式药品安全检测的不足。
        尽管数据评估证明创新对药品开发有很大的积极作用，但由于一些制度和文化上的障碍，这些创新的实际采用率很低：适应性试验和真实世界数据试验的采用率不到1%，以患者为中心的试验的采用率为5.2%，精准医学试验的采用率为13.7%。在试验总数方面，欧盟和美国在每个创新领域中都占有最大的比例，分别为 33-34% 和 36-46%，而中国仅占1-6%，远远低于欧美发达市场。
提高研究水平亟需解决
        在中国，提高临床研究水平也是亟待解决的一个问题。根据中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会（RDPAC）与其他六家行业及学术协会于2017年共同发布的一项研究报告，中国临床研究的发展已经落后于医药创新产业链其它环节，而且对临床研究的需求与临床研究资源之间的不平衡正在加剧。临床研究的能力和资源问题若得不到及时解决，将至少延缓中国创新药产业发展进程五到十年。
        精鼎医药首席执行官Jamie Macdonald表示：“虽然我们的研究显示目前这四种创新在全球的采用率都很低，但它们在帮助提高药物开发的效率、生产力和可持续性上具有巨大的影响力。作为世界第二大制药市场，中国在领导全球药物开发的创新发展上具有很大潜力。”
        作为生物制药服务创新企业，精鼎医药致力于在中国和全球推动实施创新，其旗下的多个项目，专注于解决全球药物开发面临的挑战，促进生命科学生态系统的发展，从而为患者提供更快更高效的治疗。其中包括成立患者创新中心，为制药企业提高生物制药开发各领域的工作效率和成功率提供指导；与微软公司成立了技术开发联盟，旨在通过微软云（Microsoft Azure）提供技术支持，推动生命科学行业的创新发展；还与医疗保健技术公司Datavant达成了合作，以加强其临床研究设计和操作水平，以及真实世界研究的能力等。

信息来源 / 新浪医药新闻
值班编辑 / 黄璐