北海康成治疗Alagille综合征新药CAN108上市申请（NDA/ODR）获台湾药监局受理

　　世界医疗网（上海）综合报道 北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布收到台湾药品监督管理局关于Maralixibat口服液（LIVMARLI™）新药上市申请（NDA/ODR）正式受理通知。

　　该药用于治疗1岁及以上的Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。此前，中国国家药品监督管理局 （NMPA）已受理了LIVMARLI™（Maralixibat）口服溶液相同的适应症的上市申请（NDA）。

　　北海康成和Mirum Pharmaceuticals（简称Mirum）签订了Maralixibat口服液在大中华区开发、商业化和在特定条件下生产独家许可协议。根据协议条款，北海康成已获得在大中华区针对Alagille综合征（ALGS），进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）三个适应症的开发和商业化的独家授权。

　　北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“我们很高兴台湾药监局在Maralixibat获得FDA批准后，很快就接受了用于治疗Alagille综合征新药CAN108的NDA申请。这体现了我们缩短亚洲和其他市场批准罕见病治疗药物差距的目标。作为公司正在开发的首个罕见肝病治疗药物，CAN108 NDA在台湾的成功受理，深化了我们罕见病产品组合，彰显了公司在药政法规事务方面的高效性。”

　　关于Alagille综合征（ALGS）

　　Alagille综合征（ALGS）是一种罕见的常染色体显性遗传、累及肝脏、心脏、骨骼、眼睛等多个器官的疾病。其中，以胆汁淤积性肝病为最常见，临床表现除了可有黄疸、黄瘤、肝肿大外，瘙痒症状最为严重，通常在婴儿期即可出现[1]。由于瘙痒，可导致患儿皮肤残缺、情绪障碍、睡眠和学校学习活动中断[2]，严重影响患者的生长发育及生活质量[3]。严重的胆汁淤积性瘙痒也是肝移植的适应症[4]。根据弗若斯特沙利文报告，2020年全球有68000 名ALGS患者，中国有7400名ALGS患者。

　　关于Maralixibat

　　LIVMARLI™（Maralixibat）是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝循环，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解瘙痒。LIVMARLI™是目前 FDA 批准的第一个也是唯一一个用于治疗1岁及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。

　　Maralixibat作为口服药物，除了ALGS外，其他胆汁淤积性肝病适应症的开发也进入晚期临床开发阶段，包括进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）。其中ALGS和PFIC均已被已被FDA授予突破性治疗及罕见病创新药的认定。Mirum 正在北美洲、欧洲、亚洲和南美洲进行PFIC临床III期试验，BA的全球2期临床试验（EMBARK）也在进行中，北海康成负责Mirum在中国的临床研究基地。

　　北海康成制药有限公司简介

　　北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

　　北海康成目前拥有13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对一些最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包括针对治疗亨特综合症（MPS II）和其他溶酶体贮积症（LSD）、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括 Alagille 综合征（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA），以及胶质母细胞瘤（GBM）。

　　北海康成战略性的将全球合作与内部研究相结合，以建立多样化的药物组合，同时投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。北海康成的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院（UMass）、LogicBio、华盛顿大学医学部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。
       参考文献：

　    [1].  Binita M. Kamath et al. JPGN. 2018;67: 148-156

　　[2].  Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765

　　[3].  Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527

　　[4].  Guidelines for the Management of Cholestatic Liver Diseases (2021)

消息来源/美通社
执行主编/尹学兵
值班编辑/李   晓