FDA：Defitelio制药肝脏罕见病药物获准上市

　　还记得普利策奖得主、南非摄影家凯文·卡特拍摄的那张被秃鹫盯着的频临死亡的饥饿的小女孩？那个小女孩即使匍匐再低，也不能忽视的肚子，让人印象深刻。而造成肚子大除了饥饿、怀孕外，还有可能是肝静脉阻塞。

　　肝静脉阻塞是一种罕见却致命的疾病，通常见于那些接受过高剂量化疗以及血液干细胞移植的血癌患者。肝静脉阻塞（VOD）的症状为肝血管阻塞，进而导致肝内血液交换减少和肿胀，这会造成肝损伤，还有可能累及肾脏和肺功能。接受血液干细胞移植的人群的2%会出现这类并发症，而其中80%都是致命的。

　　患有肝静脉阻塞的人，会出现发生腹痛腹部迅速膨胀的情况，而每年又有大量病人死于该病。值得高兴的是，近日，用于成人和儿童治疗由血液干细胞移植造成的肝静脉阻塞（VOD）的制药肝脏罕见病药物Defitelio（defibrotide sodium）获得美国FDA批准，有望于一周内上市。

　　美国卫生资源和服务管理局在2013年发布的数据表明，每年美国会实施18000例骨髓或脐带血移植。一项包括528名患者的临床实验表明，Defitelio治疗的肝静脉阻塞患者在血液干细胞移植（HSCT）100天后的生存率为38-45%，而仅接受支持性护理的患者，其生存率只有21-31%。

　　Defitelio对治疗肝静脉阻塞虽效果不错，但由于肝静脉阻塞诊断不足，致使Defitelio的销量不是太理想，这就需要宣传教育了。