基因编辑三大阵营排队上市，IPO背后的江湖

　　世界医疗网讯  在最新的第三代基因编辑技术——CRISPR/CAs9基因编辑技术的商业江湖里，共有三家公司。依次是——张锋等人创办的Editas Medicine;Emmanuelle Charpentier与人联合创办的瑞士药物研发公司CRISPR Therapeutics;Jennifer Doudna的Intellia Therapeutics。

　　根据美国证监会(SEC)官网的消息，4月11日，Intellia Therapeutics向美国SEC递交招股书，拟IPO1.2亿(120million)美元。

　　最早IPO的CRISPR公司——Editas Medicine

　　Editas现任CEO Katrine Bosley

　　Editas Medicine(NASDAQ：EDIT)成立于2013年，是由MIT的张锋等人联合创办的一家改造基因编辑的生物科技公司，现任CEO是Katrine Bosley。它是基因编辑领域在临床实验上进展较快的公司，计划于2017年开展CRISPR基因编辑治疗利伯先天性黑朦病(Leber congenital amaurosis，LCA;一种遗传性视力衰退疾病)的人体实验。这将是CRISPR基因编辑技术首次应用于临床试验;并与Juno合作开展的癌症CAR-T治疗项目，以及良性血液疾病、遗传性肌肉疾病、遗传性肺病、遗传性和感染性肝病等。

　　2016年1月4日，公司向SEC递交IPO招股说明书，并于2016年2月3日登陆纳斯达克，发行590万股，发行价16-18美金，募资1.22亿美元，股票代码：EDIT。现在股价在38美元左右波动。

　　第二家主攻CRISPR的公司——CRISPR Therapeutics

　　Emmanuelle Charpentier

　　CRISPR Therapeutics是第二家主攻CRISPR技术的生物技术公司，公司成立于瑞士，网上关于其介绍和爆料相对较少。不过诺贝尔奖获得者Craig Mello等专家都为这家公司提供技术协助。

　　2015年10月，福泰制药(Vertex)宣布将支付7千5百万现金和3千万投资，与CRISPR Therapeutics签约四年合作开发针对已经有人类基因确证靶点的CRISPR-Cas9药物，主要是囊肿性肺纤维化和镰刀型贫血症;倘若所有项目都成功上市，最终支付金额将高达26亿美元。

　　2015年12月，公司与拜耳联合开发突破性疗法，后者计划在未来五年内注资3亿美元，共建合资公司，依托Crispr先进的基因技术-Crispr-Cas9和Bayer精湛的工程蛋白技术，研发突破性疗法，以期治愈血友病、失明以及先天性心脏病等疾病。

　　第二家IPO的CRISPR公司——Intellia Therapeutics

　　Intellia Therapeutics创始人之一CRISPR先驱Jennifer Doudna

　　Intellia Therapeutics成立于2014年，主要致力于 CRISPR/Cas9 技术在治疗领域的发展，例如白血病、癌症等，曾获得 Atlas Venture 和诺华的首轮融资。

　　Intellia Therapeutics的产品线

　　Intellia在CRISPR/Cas9技术治疗领域独家享有一项极为重要的知识产权，并获得了Atlas Venture 和诺华的首轮融资。公司现任董事长、CEO为Nessan Bermingham博士，未来的发展方向是将CRISPR与CAR-T更好地结合。

　　2015年1月，公司与CAR-T领域处于领先地位的诺华展开一项长达5年的研发合作计划，共同利用CRISPR基因组编辑技术研究造血干细胞(hematological stem cells，HSCs)相关的疾病，包括镰状细胞病、β-地中海贫血，致力于加速发展CRISPR/Cas9技术在CAR-T细胞治疗和造血干细胞中的应用。

　　2015年9月，公司获得了7000 万美元的B轮融资。

　　2016年4月11日，公司与Regeneron达成为期6年的CRISPR基因编辑疗法合作开发协议。Regeneron向前者支付7500万美元预付款，并同意在Intellia下一轮股权融资时投资5000万美元。双方在合作期内合计开发10个药物，Regeneron可以选择5个肝病领域之外的靶点。

　　附：CRISPR技术的兴起及公司风云榜