与陈凯先院士面对面：谈我国生物医药的创新发展

       当今时代，科学技术日新月异，新方法、新技术层出不穷，生命科学和生物技术发展迅猛。物理、化学、计算机和信息科学等学科与新药研究的交叉和融合不断加强，深刻地改变着药物研究的面貌，推动药物研究和医药产业发展进入了一个革命性变化的时代。

　　这些年在国家相关政策法规的支持下，我国在生物医药领域取得了突破性进展，相关产业也迎来了蓬勃发展的新阶段。个性化药物和精准医学、生物大数据和人工智能、基因编辑技术、癌症免疫疗法、CAR-T 细胞治疗技术、蛋白激酶靶标等以及新药研究的新策略与新技术等研究热点不断涌现，为新药研发带来了新的机遇和挑战。

　　为此，世界医疗网本期专访中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所研究员陈凯先，与大家谈谈我国生物医药创新发展面临的机遇与挑战。

（世界医疗网记者专访陈凯先院士）

　　我国生物医药领域的发展现状

　　据陈院士介绍，我国生物医药行业虽起步较晚，但发展迅速。

　　从20世纪80年代开始发展，经历2005-2017年的快速发展阶段后，从2017年开始进入爆发增长阶段。

　　目前中国已有80多个地区(城市)已经建设了一批医药科技园、生物园、药谷。其中比较成熟产业园有吉林通化医药城、上海生物医药科技产业基地、中关村生命科学园、北大生物城等。随着众多生物医药产业园区取得丰硕成果，生物医药产业已经成为国内园区经济增长的新亮点。

　　除此之外，经过多年的努力，我国在新药研发方面也取得了令人振奋的进步。我们已经成为国际上能够不断研发创新药物的重要国家之一。每年研发的创新药数量快速提升，近几年已经达到每一年可以产出获批上市的自主创新药物十到二十几种。这标志着我国的生物医药创新能力跟国际先进水平的差距越来越小，虽与最发达、最先进的美国还有较大差距，但整体处于国际第二梯队的前列，发展空间巨大。

　　我国生物医药发展格局的深刻变化

　　陈院士介绍，2008 年起，我国实施了“重大新药创制”国家科技重大专项，针对恶性肿瘤等10 类（种）重大疾病的药物研发，共立项课题（含子课题）3000 多项，从创新药物研究、大品种改造、平台建设、孵化基地培育、关键技术攻关5 个方面进行布局。

（陈凯先院士在2021中国生物医药产业创新大会上讲话）

　　该项目自实施以来成效显著，取得了重大品种研发成果显著、初步建成药物创新体系、带动医药产业快速发展、国际化水平不断提高、抗疫斗争科技支撑能力提升等一批标志性的成果。

　　自2008 年重大专项开始实施到2020 年收官，我国新药的研发取得了非常重大的成就，呈现集中爆发式的增长，也引起了全世界的关注。陈院士表示，专项的实施推动了我国医药的成功转型，逐步实现从仿制到创新、从医药生产大国到医药科技强国的历史性转变。

　　我国生物医药创新发展面临的挑战

　　在“十三五”时期，虽然我国生物医药在创新发展上取得了长足进步，但陈院士表示，未来任重道远，还面临很多新的挑战，存在不少短板。

　　一方面，无论是重大疾病还是罕见病，我国的疾病防治需求都居世界首位，这对新药创制提出了非常紧迫的要求。同时新药创制的国际竞争激烈，在相当长一段时间内我国获批的原始创新药物都付诸阙如，仅在2014 年获批2 个first-in-class 新药，即西达本胺和甲磺酸阿帕替尼。

　　另一方面，陈院士通过对我国医药百强和创新百强进行统计分析，发现既是制药工业百强又是医药创新百强的企业仅有7家，相当多的企业处于规模大、创新能力弱的情况。2020 年我国进入全球医药研发投入100 强的只有7 家，分别是百济神州、复星国际、中国生物制药、石药集团、上海医药、华润医药和科伦药业，这些企业在研发投入方面进入世界前100 强，但与2020 年世界医药十强相比，差距仍然十分明显。

　　这意味着在原始创新方面我们还存在不足。尽管研发新药的数量有了非常明显快速的提升，这些新药具有新的化学结构，并且在临床上有很重要的应用价值。但是它所依据的作用原理，所针对作用的靶点等都不是我们首先发现的。在很多情况下，是国外先发现了这些作用的靶点和机制，我们才沿着这样的方向和基础开展新药的研究。

　　从这方面来说，我们不但跟美国有比较大的差距，也跟其他西欧的一些发达国家存在一定差距。

　　除此之外，我国创新药的发展还存在系列技术、产业链上卡脖子的问题没有完全解决、创新体系建设还有待进一步加强和完善、政策环境还需进一步优化等问题。

　　对于我国生物医药创新发展的新思考

（世界医疗网记者采访陈凯先院士）

　　基于上述情况，陈院士对我国生物医药创新新阶段的发展提出了新的思考。

　　1. 进一步完善我国药物创新体系的定位和布局

　　随着我国医药产业发展，一批企业逐渐建立和增强了自身的科技力量和研究经验，一批生物医药科技创新企业蓬勃发展，逐步具备了开展规范化的新药临床前和临床研究的能力。这种状况必然影响和改变我国新药研究的格局。我国的药物创新体系要补短板，克服制约发展的瓶颈问题，要更加重视“ first-in-class”的新药研发，引领方向，抢占先机，更加重视前瞻性、战略性新方法、新技术、新策略的研究。

　　2. 加强基础研究，主动对接科技前沿新突破，开拓新药研究和产业发展新方向

　　基础研究薄弱，缺乏原始创新突破和核心技术，是我国药物研究和医药产业发展长期受制于人的根本原因。生命科学和生物技术前沿的基础研究，不仅孕育着新药发现的突破口，也不断更新药物研究的理念、创造医药产业的新形式、新业态。新药研究要密切关注基础研究的新趋势和新成就，主动对接科技前沿新突破，才能掌握创新引领的主动权，逐步从模仿创新转变为在一些方向上实现原始创新。

　　3. 加强多学科、多种技术方法的交汇融合、综合集成

　　学科交叉、技术集成已经成为当代科技发展的强大推动力。在药学领域，基础研究、应用基础研究和应用研究的结合日益紧密，转化显著加快；药物化学、药理学、信息科学、技术科学等学科之间的界限日益模糊，多学科综合集成的趋势不断增强。多种学科的交叉和融合将有力促进药物研究高新技术变革。

　　4. 关注国际科技前沿热点，充分发挥我国特色优势

　　要密切关注国际科技前沿热点，同时也要立足国内实际，充分发挥我国特色优势。生物技术药是国际药物研究的前沿领域和增长热点，发展很快；我国生物技术药物研究和产业化近年来不断取得突破，呈现快速发展的态势。我们要紧紧抓住国际生物医药发展的趋势和浪潮，进一步瞄准国际科技前沿，迎头赶上并逐步争取在一些方面有所超越。中药和天然药物研究是我国在药物研究领域具有优势和特色的方向。我们要立足中国实际，充分发扬我国的这一特色优势，在中药、糖类药物和天然药物的研究方面不断取得新的重要成就。

　　5. 加强应对重大突发公共卫生事件的药物研发攻关

　　自20 世纪70 年代起，全球几乎每年都有新发传染病出现，已确认的40 多种新发传染病病原体中，绝大多数是病毒，高致病性病毒引起的感染具有急性、爆发性、高致死性的特点，主要有：丝状病毒中的埃博拉病毒（EBOV）、黄病毒中的登革病毒（DENV）和寨卡病毒（ZIKV）、高致病性禽流感等甲型流感病毒、冠状病毒中的SARS 病毒（SARS-CoV）、MERS 病毒（MERS-CoV）和新型冠状病毒（SARS-CoV-2）。有效的药物是战胜疫情、消除恐慌、保护人类的终极武器，但针对上述传染病毒目前均尚无特效治疗药物。

　　重大突发传染病仍然是当今非常重大的特殊问题。自新冠肺炎疫情发生以来，国家领导人多次主持召开会议，对疫情防控工作进行研究部署并强调：既要立足当前，科学精准打赢疫情防控阻击战，更要放眼长远，总结经验、吸取教训，完善重大疫情防控体制机制，健全国家公共卫生应急管理体系。

本文整编/李   晓
本文摄影/徐智伟
美术设计/张丽萍
执行总编/尹学兵
值班编辑/李   晓