骨髓增生异常综合征的治疗

     【治疗】

    MDS国际预后积分系统（IPSS）是依据患者血细胞减少的数量、骨髓中原始细胞比例及染色体核型评价预后，指导治疗。预后非常良好组（very good，VG）：0～2分；良好组（good，G）：＞2～3.5分；中危组（inter，Int）：＞3.5～5分；不良组（Poor，P）：＞5～6分；极度不良组（very poor，VP）：＞6分（表6-8-4）。对于低危MDS治疗主要是改善生活质量，采用支持治疗、促造血、去甲基化药物和生物反应调节剂等治疗，而中高危MDS主要是改善自然病程，采用去甲基化药物、化疗和造血干细胞移植。

    （一）支持治疗

    严重贫血和有出血症状者可输注红细胞和血小板。粒细胞减少和缺乏者应注意防治感染。长期输血致铁超负荷者应行除铁治疗。

    （二）促造血治疗

    可使用雄激素，如司坦唑醇、十一酸睾酮等；造血生长因子，如粒细胞集落刺激因子（G-CSF）、促红细胞生成素（EPO）等，能改善部分患者的造血功能。

    （三）诱导分化治疗

    可使用全反式维A酸和1，25-（OH）2D3，少部分患者会出现血象的改善。也有以造血生长因子（如G-CSF联合EPO）作为诱导分化剂使用。

    （四）生物反应调节剂

    沙利度胺及来那度胺对5q-综合征有较好疗效。免疫抑制剂可用于部分低危组MDS。

    （五）去甲基化药物

    5-氮杂-2'-脱氧胞苷能逆转MDS抑癌基因启动子DNA甲基化，改变基因表达，从而减少输血量，提高生活质量，延迟向AML转化。

    （六）联合化疗

    对于脏器功能良好的MDS患者可考虑使用联合化疗，如蒽环类抗生素联合阿糖胞苷、预激化疗，部分患者能获一段缓解期。MDS化疗后骨髓抑制期长，要注意加强支持治疗和隔离保护。

    （七）异基因遗血干细胞移植

    是目前唯一可能治愈MDS的疗法。IPSS中、高危者第一步考虑是否适合移植，尤其是年轻、原始细胞增多和伴有预后不良染色体核型者。低危患者伴严重输血依赖，应在脏器功能受损前及早移植。